About the Authors

Séverine Lecourt

Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France

Enguerran Mouly

Affiliation EA3963, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Institut Universitaire d'Hématologie, Paris, France

Delphine Freida

Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France

Audrey Cras

Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France

Raphaël Ceccaldi

Affiliation INSERM U944, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France

Djazia Heraoui

Affiliation Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Beaujon, Service de Médecine Interne, Centre de Réference pour les Maladies Lysosomales, Clichy, France

Christine Chomienne

Affiliation INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France

Jean-Pierre Marolleau

Affiliation Hôpital d'Amiens, Département d'Hématologie Clinique, Amiens, France

Bertrand Arnulf

Affiliations EA3963, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Institut Universitaire d'Hématologie, Paris, France, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Département d'Immuno-hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France

Raphael Porcher

Affiliation Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Département de Biostatistiques et Information Médicale, Paris, France

Catherine Caillaud

Affiliation Laboratoire de Génétique Métabolique, Hopital Cochin, Paris, France

Valérie Vanneaux

Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France

Nadia Belmatoug

Affiliation Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Beaujon, Service de Médecine Interne, Centre de Réference pour les Maladies Lysosomales, Clichy, France

Jérôme Larghero

jerome.larghero@sls.aphp.fr

Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France

Competing Interests

The authors state that SL was sponsored as a doctoral student and has been reimbursed for congress travel from Genzyme SAS. NB has consulting fees, fees for speaking. NB received grants (Genzyme, Shire, Actelion, Pfizer) donated to APRIMI (Association pour la Promotion de la Recherche en Infectiologie et Médecine Interne) and to the Department of Clinical Research of the Assistance-Publique Hôpitaux de Paris. This does not alter the authors' adherence to all the PLOS ONE policies on sharing data and materials.

Author Contributions

Conceived and designed the experiments: SL JL. Performed the experiments: SL EM DF AC RC VV. Analyzed the data: SL EM DF AC RC C. Chomienne JPM RP VV JL. Wrote the paper: SL JL. Included and followed the patients: DH NB BA. Performed genotype analysis: C. Caillaud.