About the Authors
- Séverine Lecourt
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Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France
- Enguerran Mouly
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Affiliation EA3963, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Institut Universitaire d'Hématologie, Paris, France
- Delphine Freida
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Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France
- Audrey Cras
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Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France
- Raphaël Ceccaldi
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Affiliation INSERM U944, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France
- Djazia Heraoui
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Affiliation Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Beaujon, Service de Médecine Interne, Centre de Réference pour les Maladies Lysosomales, Clichy, France
- Christine Chomienne
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Affiliation INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France
- Jean-Pierre Marolleau
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Affiliation Hôpital d'Amiens, Département d'Hématologie Clinique, Amiens, France
- Bertrand Arnulf
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Affiliations EA3963, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Institut Universitaire d'Hématologie, Paris, France, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Département d'Immuno-hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France
- Raphael Porcher
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Affiliation Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Département de Biostatistiques et Information Médicale, Paris, France
- Catherine Caillaud
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Affiliation Laboratoire de Génétique Métabolique, Hopital Cochin, Paris, France
- Valérie Vanneaux
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Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France
- Nadia Belmatoug
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Affiliation Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Beaujon, Service de Médecine Interne, Centre de Réference pour les Maladies Lysosomales, Clichy, France
- Jérôme Larghero
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* E-mail: jerome.larghero@sls.aphp.fr
Affiliations Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint Louis, Unité de Thérapie Cellulaire et Centre d'Investigation Clinique en Biothérapies CIC-BT501, Paris, France, INSERM UMRS940, Institut Universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris, France, Univ Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Paris, France
Competing Interests
The authors state that SL was sponsored as a doctoral student and has been reimbursed for congress travel from Genzyme SAS. NB has consulting fees, fees for speaking. NB received grants (Genzyme, Shire, Actelion, Pfizer) donated to APRIMI (Association pour la Promotion de la Recherche en Infectiologie et Médecine Interne) and to the Department of Clinical Research of the Assistance-Publique Hôpitaux de Paris. This does not alter the authors' adherence to all the PLOS ONE policies on sharing data and materials.
Author Contributions
Conceived and designed the experiments: SL JL. Performed the experiments: SL EM DF AC RC VV. Analyzed the data: SL EM DF AC RC C. Chomienne JPM RP VV JL. Wrote the paper: SL JL. Included and followed the patients: DH NB BA. Performed genotype analysis: C. Caillaud.